LysoBridge JAPANは、2026年7月9日厚生労働省 医薬局 医薬品審査管理課 紀平哲也課長に対し、現在azafaros社が開発を進めている経口治療薬 nizubaglustat（開発番号：AZ-3102）について、日本人患者への早期アクセス確保を求める要望書を提出し、直接手渡しました…
2026年5月14日、日本ライソゾーム病患者家族会協議会とLysoBridge JAPANは、「難病・超希少疾患における医薬品開発およびCMCの運用に関する要望書」を提出いたしました。当日は、患者6団体が参加し、厚生労働省 難病対策課を通じて、医薬局審査管理課 紀平課長へ要望書をお渡ししました。…
2026年4月15日、当会は日本ゴーシェ病の会代表とともに、厚生労働省に対し、ゴーシェ病に対するアンブロキソール塩酸塩の治療薬としての早期実用化を求める要望書を提出いたしました。本要望は、治療の選択肢が限られる患者の現状を踏まえ、内服薬という新たな可能性を活かした迅速な実用化の必要性について、患…
日本ライソゾーム病患者家族会協議会を代表して、2025年7月4日、厚生労働省に対して「患者創薬特別加算制度および薬価保障制度の創設」に関する要望書を提出いたしました。この要望書では、特に「超希少疾患」に対する企業の参入を促すため、患者団体が関与した基礎研究支援や治験協力を経て、創薬の初期段階から…
ムコ多糖症Ⅰ型（JR-171）およびゴーシェ病（アンブロキソール）の早期承認に関する要望書を提出しました。LysoBridge JAPANでは、2025年5月20日、厚生労働省に対し、ムコ多糖症Ⅰ型の治療薬候補「JR-171」および、ゴーシェ病に対するアンブロキソールの早期承認を求める要望…