LysoBridge JAPANは、2026年7月9日厚生労働省 医薬局 医薬品審査管理課 紀平哲也課長に対し、現在azafaros社が開発を進めている経口治療薬 nizubaglustat（開発番号：AZ-3102）について、日本人患者への早期アクセス確保を求める要望書を提出し、直接手渡しました。

nizubaglustat（AZ-3102）は、GM1/GM2ガングリオシドーシスに加え、ニーマン・ピック病C型も対象疾患に含まれる治療薬として開発が進められています。

これらの疾患はいずれも進行性の希少難病であり、日本国内では治療選択肢が限られています。

患者や家族は、一日でも早く有効な治療へアクセスできることを切実に願っています。私たちは、日本においても海外の開発状況に遅れることなく、治験への参加機会の確保、迅速な審査・承認、必要に応じた早期アクセス制度の活用などにより、日本人患者が一日でも早く本治療薬の恩恵を受けられるよう制度運用をお願いいたしました。

LysoBridge JAPANは、今後も患者・家族の声を行政や関係機関へ届ける活動を継続し、GM1/GM2ガングリオシドーシスおよびニーマン・ピック病C型の患者の治療環境の改善と福祉の向上に努めてまいります。

皆様のご理解とご支援を賜りますよう、よろしくお願い申し上げます。

 

代表　秋山武之