2026年5月14日、日本ライソゾーム病患者家族会協議会とLysoBridge JAPANは、「難病・超希少疾患における医薬品開発およびCMCの運用に関する要望書」を提出いたしました。

当日は、患者6団体が参加し、厚生労働省 難病対策課を通じて、医薬局審査管理課 紀平課長へ要望書をお渡ししました。

難病・超希少疾患の患者や家族にとって、治療薬の開発や承認までの時間は大きな課題です。

「必要な治療を一日でも早く届けてほしい」――その思いを込め、患者・家族の声をお伝えしました。

これからも関係団体と協力しながら患者と家族が安心して治療を受けられる環境づくりを目指して活動を続けてまいります。