2026年4月15日、当会は日本ゴーシェ病の会代表とともに、厚生労働省に対し、ゴーシェ病に対するアンブロキソール塩酸塩の治療薬としての早期実用化を求める要望書を提出いたしました。

本要望は、治療の選択肢が限られる患者の現状を踏まえ、内服薬という新たな可能性を活かした迅速な実用化の必要性について、患者・家族の立場からお伝えしたものです。

当会としては、今後も関係機関と連携しながら、本剤の実用化に向けた環境整備および開発の前進に寄与できるよう取り組んでまいります。