日本ライソゾーム病患者家族会協議会を代表して、2025年7月4日、厚生労働省に対して「患者創薬特別加算制度および薬価保障制度の創設」に関する要望書を提出いたしました。
この要望書では、特に「超希少疾患」に対する企業の参入を促すため、患者団体が関与した基礎研究支援や治験協力を経て、創薬の初期段階から関わることで薬価算定時に加算を適用する「患者創薬特別加算制度」の創設を求めています。また、希少疾患における市場性が乏しい医薬品に対し、販売数量に依存せず一定の薬価を保障する「薬価保障制度」の導入も強く要望しております。
これらの制度の創設により、希少疾患患者の医薬品アクセスが向上し、創薬の未来に向けて大きな前進となることを期待しています。引き続き、患者会としては、希少疾患に対する支援を求め、様々な機関と連携して活動を続けてまいります。
今後も患者の声が政策に反映されるよう、皆様のご理解とご支援を賜りますようお願い申し上げます。
2025年6月25日、東京で開催された「NIKKEI創薬エコシステムサミット」において、当会代表秋山武之が、日本ライソゾーム病患者家族会協議会理事として登壇いたしました。
秋山は、「日本発創薬最前線～グローバルとつながる」について、約20年にわたる現場での経験をもとに登壇発言を行いました。
患者当事者の立場から、ドラッグラグの経験を出発点に、基礎研究と実用化をつなぐ取り組みや、研究者・企業との連携を通じた創薬支援の実例について紹介しました。
特に、患者家族が主体となって研究環境を整備し、候補薬の発掘から企業への橋渡しを実現してきた事例をもとに、超希少疾患における創薬の可能性と課題を伝えました。
希少疾患領域における創薬支援の新たなあり方として、多くの方々に現場の実情を知っていただく機会となりました。
2025年6月26日、総理大臣官邸にて開催された「第1回 創薬力向上のための官民協議会」に、当会代表の秋山武之が、日本ライソゾーム病患者家族会協議会理事として出席いたしました。
本協議会は、日本の創薬力強化と創薬エコシステムの再構築を目的に発足した政府主導の新たな取り組みです。初回会合には、総理をはじめ、関係省庁、製薬企業、投資機関、そして患者団体の代表が集い、官民が一体となった推進体制の方針が示されました。
官民協議会ホームページ（首相官邸オフィシャル内）
https://www.kantei.go.jp/jp/103/actions/202506/26souyakuryoku.html
LysoBridge JAPANは、今後も超希少疾患領域からの声を政策に反映させるため、こうした場への参画を通じて貢献してまいります。
【お知らせ】
ムコ多糖症Ⅰ型（JR-171）およびゴーシェ病（アンブロキソール）の早期承認に関する要望書を提出しました。
LysoBridge JAPANでは、2025年5月20日、厚生労働省に対し、ムコ多糖症Ⅰ型の治療薬候補「JR-171」および、ゴーシェ病に対するアンブロキソールの早期承認を求める要望書を正式に提出いたしました。
本要望書は、いずれの疾患も希少・進行性疾患であり、治療選択肢が極めて限られている中、一日も早く有効な治療薬が患者のもとに届くことを強く願う患者・家族の声を背景に作成されたものです。
特にJR-171は、日本発の新薬として開発が進められているムコ多糖症Ⅰ型（MPSⅠ）に対する酵素補充療法（ERT）であり、国内外でその有効性と可能性が注目されています。
また、アンブロキソールはゴーシェ病に対して日本発のシャペロンとして長年研究が続けられてきた有望な治療薬候補であり、早期の実用化が強く望まれています。
LysoBridge JAPANでは、今後も関係機関・医療者・患者会と連携しながら、希少疾患におけるドラッグラグの解消と治療環境の整備に向けて取り組んでまいります。
宜しくお願い致します。
秋山
2025年4月19日、AP日本橋にて、第1回合同役員会,総会を開催いたしました。
本合同役員会は、日本ムコ多糖症患者家族の会、ガラクトシアリドーシス患者会、ムコリピドーシス・シアリドーシス患者家族の会、そしてGM1/GM2ガングリオシドーシス患者家族の会の4団体が一堂に会し、今後の連携や情報共有、活動方針などについて意見交換を行う貴重な機会となりました。
今後も、各疾患ごとの特性や課題を尊重しながら、よりよい支援体制の構築に向けて、協力して取り組んでまいります。