【お知らせ】
ムコ多糖症Ⅰ型（JR-171）およびゴーシェ病（アンブロキソール）の早期承認に関する要望書を提出しました。
LysoBridge JAPANでは、2025年5月20日、厚生労働省に対し、ムコ多糖症Ⅰ型の治療薬候補「JR-171」および、ゴーシェ病に対するアンブロキソールの早期承認を求める要望書を正式に提出いたしました。
本要望書は、いずれの疾患も希少・進行性疾患であり、治療選択肢が極めて限られている中、一日も早く有効な治療薬が患者のもとに届くことを強く願う患者・家族の声を背景に作成されたものです。
特にJR-171は、日本発の新薬として開発が進められているムコ多糖症Ⅰ型（MPSⅠ）に対する酵素補充療法（ERT）であり、国内外でその有効性と可能性が注目されています。
また、アンブロキソールはゴーシェ病に対して日本発のシャペロンとして長年研究が続けられてきた有望な治療薬候補であり、早期の実用化が強く望まれています。
LysoBridge JAPANでは、今後も関係機関・医療者・患者会と連携しながら、希少疾患におけるドラッグラグの解消と治療環境の整備に向けて取り組んでまいります。
宜しくお願い致します。
秋山